Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03911505

Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом у детей с болезнью Помпе с поздним началом

Протокол NCT03911505
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
86%
13.02.2020
30.06.2026
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
13.02.2020
Дата окончания КИ
30.06.2026
Организация, проводящая КИ
Amicus Therapeutics
Страна разработчика
США, Австралия, Германия, Италия, Канада, Япония, др.
Дизайн
Открытое многоцентровое исследование фазы 3
Материалы и методы
Участники: дети с болезнью Помпе с поздним началом, возрасте от 0 до 18 лет.

Вмешательство: ципаглюкозидаза альфа с миглустатом.
Основная цель
Оценить безопасность, фармакокинетику, эффективность, фармакодинамику и иммуногенность терапии ципаглюкозидазой альфа с миглустатом у детей с болезнью Помпе с поздним началом.
Источник
Источник на английском
Препараты
Миглустат
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Ципаглюкозидаза альфа
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Дата публикации 18 августа 2025 г.
Обновлено 18 августа 2025 г.

Новости и обновления

Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.