Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04093349

RESOLUTE: генная терапия болезни Помпе с поздним началом

Протокол NCT04093349
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
42%
01.10.2020
30.04.2032
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
01.10.2020
Дата окончания КИ
30.04.2032
Организация, проводящая КИ
Spark Therapeutics, Inc.
Страна разработчика
США, Великобритания, Германия, Дания, Италия, Канада, Нидерланды, Франция.
Дизайн
Открытое интервенционное нерандомизированное исследование.
Материалы и методы
Участники: пациента с болезнью Помпе с поздним началом, старше 18 лет, на ферментозаместительной терапии. 

Вмешательство: однократное введение препарата генной терапии SPK-3006. 


Основная цель
Оценить безопасность, переносимость и эффективность однократного внутривенного введения SPK-3006 у взрослых пациентов с умеренно выраженной Помпе с поздним началом, получающих ферментозаместительную терапию.
Источник
Источник на английском
Дата публикации 18 августа 2025 г.
Обновлено 18 августа 2025 г.

Новости и обновления

Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.