Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Spark Therapeutics, Inc.
Страны, проводящие КИ
США, Великобритания, Германия, Дания, Италия, Канада, Нидерланды, Франция.
Дизайн
Открытое интервенционное нерандомизированное исследование.
Материалы и методы
Участники: пациента с болезнью Помпе с поздним началом, старше 18 лет, на ферментозаместительной терапии.
Вмешательство: однократное введение препарата генной терапии SPK-3006.
Вмешательство: однократное введение препарата генной терапии SPK-3006.
Основная цель
Оценить безопасность, переносимость и эффективность однократного внутривенного введения SPK-3006 у взрослых пациентов с умеренно выраженной Помпе с поздним началом, получающих ферментозаместительную терапию.
Источник