Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04808505

ROSSELLA: ципаглюкозидаза альфа с миглустатом у детей с инфантильной формой болезни Помпе

Протокол NCT04808505
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
55%
18.07.2023
30.04.2027
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
18.07.2023
Дата окончания КИ
30.04.2027
Организация, проводящая КИ
Amicus Therapeutics
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
США, Великобритания, Германия, Италия, Франция, др.
Дизайн
Открытое многоцентровое исследование III фазы.
Материалы и методы
Участники: дети с инфантильной формой болезни Помпе от 6 месяцев до 17 лет, получавшие ферментозаместительную терапию в течение минимум 6 месяцев до включения или не получавшие ее вовсе. 

Вмешательство: ципаглюкозидаза альфа и миглустат.
Основная цель
Оценить безопасность, эффективность, фармакокинетику, фармакодинамику и иммуногенности терапии ципаглюкозидазой альфа с миглустатом у детей с инфантильной формой болезни Помпе.
Источник
Источник на английском
Препараты
Миглустат
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Ципаглюкозидаза альфа
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Дата публикации 18 августа 2025 г.
Обновлено 18 августа 2025 г.

Новости и обновления

Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.