Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол ANB-004-1/BLUEBELL

Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО БИОКАД, Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией

Протокол ANB-004-1/BLUEBELL
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
32%
11.08.2022
30.06.2031
Заболевания
Спинальная мышечная атрофия (СМА)
Область применения
Неонатология, Неврология
Дата начала КИ
11.08.2022
Дата окончания КИ
30.06.2031
Организация, проводящая КИ
АО «БИОКАД»
Лекарственная форма и дозировка
раствор для инфузий, 2 x 10^13 вг/мл
Страна разработчика
Россия
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Акционерное общество «БИОКАД», 198515, г Санкт-Петербург, вн. тер. г. поселок Стрельна, п. Стрельна, ул Связи, д. 38, стр. 1, помещ. 89, Россия
Фаза КИ
I-II
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
Исследовать безопасность и эффективность препарата ANB-004 после его однократного внутривенного введения в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией
Количество Мед.учреждений
6
Количество пациентов
40
Исследование проводится в учреждениях
ФГБУ "НМИЦ им. В.А. Алмазова" Минздрава России
197341, г. Санкт-Петербург, ул. Аккуратова, д. 2
Федеральное государственное бюджетное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр имени В.А. Алмазова" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России
117997, г. Москва, ул. Островитянова, д. 1
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
ФГАУ "НМИЦ здоровья детей" Минздрава России
119991, г. Москва, Ломоносовский проспект, д. 2, стр. 1
Федеральное государственное автономное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
ГАУЗ СО "ОДКБ"
620149, г. Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, д. 32
Государственное автономное учреждение здравоохранения Свердловской области "Областная детская клиническая больница"
Узнать подробнее
ФГБОУ ВО Спбгпму Минздрава России
194100, г. Санкт-Петербург, ул. Литовская, д. 2
Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
Дата публикации 13 октября 2023 г.
Обновлено 22 ноября 2023 г.

Новости и обновления

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.