Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО БИОКАД, Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией

Протокол ANB-004-1/BLUEBELL
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
38%
11.08.2022
30.06.2031
Организация, проводящая КИ
АО «БИОКАД»
Страны, проводящие КИ
Россия
Цели
Исследовать безопасность и эффективность препарата ANB-004 после его однократного внутривенного введения в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией
Область применения
Неонатология, Неврология
Лекарственная форма и дозировка
раствор для инфузий, 2 x 10^13 вг/мл
Фаза КИ
I-II
Вид КИ
ММКИ
Количество Мед.учреждений
6
Количество пациентов
40
Исследование проводится в учреждениях
197341, г. Санкт-Петербург, ул. Аккуратова, д. 2
Федеральное государственное бюджетное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр имени В.А. Алмазова" Министерства здравоохранения Российской Федерации
117997, г. Москва, ул. Островитянова, д. 1
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова" Министерства здравоохранения Российской Федерации
119991, г. Москва, Ломоносовский проспект, д. 2, стр. 1
Федеральное государственное автономное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей" Министерства здравоохранения Российской Федерации
620149, г. Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, д. 32
Государственное автономное учреждение здравоохранения Свердловской области "Областная детская клиническая больница"
194100, г. Санкт-Петербург, ул. Литовская, д. 2
Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства
Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.
Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.
Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.
Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций
Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.