Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол 232SМ303

Исследование фазы 3b для оценки действия нусинерсена (BIIB058) в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам.

Протокол 232SМ303
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
60%
01.04.2022
20.07.2028
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Биоген Айдек Ресерч Лимитед
Страны, проводящие КИ
Великобритания
Цели
Оценить двигательную функцию после лечения нусинерсеном ВД у участников со СМА, ранее получавших рисдиплам. Оценить безопасность и переносимость нусинерсена ВД у участников со СМА, ранее получавших рисдиплам
Область применения
Педиатрия
Лекарственная форма и дозировка
раствор для интратекального введения, 5,6 мг/мл, 10 мг/мл
Фаза КИ
IIIb
Вид КИ
ММКИ
Количество Мед.учреждений
2
Количество пациентов
10
Исследование проводится в учреждениях
ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России
117997, г. Москва, ул. Островитянова, д. 1
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
ГАУЗ СО "ОДКБ"
620149, г. Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, д. 32
Государственное автономное учреждение здравоохранения Свердловской области "Областная детская клиническая больница"
Узнать подробнее

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства
Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.
Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.
Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.
Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций
Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.
25 и 26 ноября: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням
II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.
Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики
В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.
Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.