Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол IDB-MPS-II-III

Протокол IDB-MPS-II-III

Многоцентровое открытое мультикогортное исследование безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата GNR-055 (АО ГЕНЕРИУМ, Россия) у пациентов с мукополисахаридозом II типа
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
84%
03.09.2021
31.12.2025
Заболевания
Мукополисахаридоз II типа
Область применения
Пульмонология
Дата начала КИ
03.09.2021
Дата окончания КИ
31.12.2025
Организация, проводящая КИ
АО "ГЕНЕРИУМ"
Лекарственная форма и дозировка
концентрат для приготовления раствора для инфузий, 5 мг/мл
Страна разработчика
Россия
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
Акционерное общество "ГЕНЕРИУМ", 601125, обл Владимирская, р-н Петушинский, п Вольгинский, ул Заводская, дом -, строение 273, Россия
Фаза КИ
II-III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
оценка безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата GNR-055 у пациентов с мукополисахаридозом II типа
Количество Мед.учреждений
10
Количество пациентов
46
Исследование проводится в учреждениях
ФГБОУ ВО Казанский ГМУ Минздрава России
420012, г. Казань, ул. Бутлерова, д. 49
Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Казанский государственный медицинский университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
Томский НИМЦ
634050, г. Томск, пер. Кооперативный, д. 5
Федеральное государственное бюджетное научное учреждение "Томский национальный исследовательский медицинский центр Российской академии наук"
Узнать подробнее
ГБУЗ МО МОНИКИ им. М.Ф. Владимирского
129110, г. Москва, ул. Щепкина, д. 61/2
Государственное бюджетное учреждение здравоохранения Московской области "Московский областной научно-исследовательский клинический институт им. М.Ф. Владимирского"
Узнать подробнее
ЦКБ РАН
117593, г. Москва, Литовский бульвар, д. 1 А
Федеральное государственное бюджетное учреждение здравоохранения Центральная клиническая больница Российской академии наук
Узнать подробнее
ГБУЗ НСО "ГКБ № 1"
630047, г. Новосибирск, ул. Залесского, д. 6
Государственное бюджетное учреждение здравоохранения Новосибирской области "Городская клиническая больница № 1"
Узнать подробнее
ГБОУ ВПО СПбГПМУ Минздрава России
194100, г. Санкт-Петербург, ул. Литовская, д. 2
Государственное бюджетное образовательное учреждение высшего профессионального образования "Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
Крымский федеральный университет имени В.И. Вернадского, ФГАОУ ВО "КФУ им.В.И. Вернадского "
295007, г. Симферополь, проспект академика Вернадского, д. 4
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Крымский федеральный университет имени В.И. Вернадского"
Узнать подробнее
ФГБУ "НМИЦ гематологии" Минздрава России
125167, г. Москва, Новый Зыковский проезд, д. 4
Федеральное государственное бюджетное учреждение "Национальный медицинский исследовательский центр гематологии" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
ГАУЗ СО "ОДКБ"
620149, г. Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, д. 32
Государственное автономное учреждение здравоохранения Свердловской области "Областная детская клиническая больница"
Узнать подробнее
ГБУЗ РМГЦ
450076, г. Уфа, ул. Гафури, д. 74
Государственное бюджетное учреждение здравоохранения Республиканский медико-генетический центр
Узнать подробнее
Дата публикации 13 октября 2023 г.
Обновлено 22 ноября 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.